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Come agiscono gli inibitori delle acetilasi nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

Pubblicazione su Givinostat

Che l'epigenetica sia alla base di tantissime patologie è ormai cosa nota. Meno noti purtroppo e tutti da svelare sono i meccanismi con i quali agisce. Nelle distrofie muscolari in particolare, in aggiunta all’origine genetica del disturbo, diverse anomalie epigenetiche contribuiscono al fenotipo muscolare compromesso. Per tale motivo, terapie basate su farmaci epigenetici definiti “inibitori delle deacetilasi” sono stati già oggetto di sperimentazioni su pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).

Un lavoro dei ricercatori del DIBIC appena pubblicato sulla rivista “Pharmacological Research” contribuisce a svelare il «dietro le quinte» di come gli inibitori delle acetilasi possano agire nella DMD. Givinostat è l’inibitore delle acetilasi usato dai nostri ricercatori. È un farmaco che è già stato approvato nella terapia per la DMD, perché migliora il quadro istologico e infiammatorio del muscolo, ma la sua modalità di azione non era ancora chiara. Il gruppo del DIBIC ha proposto che il meccanismo molecolare attraverso il quale Givinostat migliora il quadro patologico della DMD, risieda nella sua capacità di sbloccare epigeneticamente la biogenesi mitocondriale, che è compromessa nella DMD, attivando così il metabolismo ossidativo.

Ancora una volta, i mitocondri risultano essere un hub terapeutico chiave nelle patologie muscolari. Infatti il miglioramento del metabolismo ossidativo, pur non potendo di per sé curare il difetto genetico sotteso alla DMD, promette di essere uno strumento clinicamente utile per la gestione e il miglioramento dei sintomi muscolari della distrofia.

Il lavoro è disponibile al seguente link:

https://authors.elsevier.com/a/1dLaX3jJHq6qPO

06 luglio 2021
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